Một cách tiếp cận để ngăn ngừa và/hoặc điều trị bệnh bằng cách thay thế, loại bỏ hoặc giới thiệu các gen hoặc nếu không thao tác với vật liệu di truyền. Trong một số trường hợp, các tài liệu có thể được tiêm với một tiêm phòng di truyền. Trong trường hợp khác, các tài liệu được giới thiệu thông qua vô hại bioengineered virus mang gen điều trị để các tế bào. Giọt được gọi là liposomes cũng có thể được sử dụng để thực hiện điều trị gen để cụ thể các tế bào.