Etkilenen bireylerin hücrelere kusurlu gen bozukluğu neden yaban tipi kopyalarını tanıtımı tarafından kalıtsal hastalıkların tedavisinde. Üreme hücreleri değiştirdiyse, yordamı germ-line veya kalıtsal gen terapisi denir. Üreme hücreleri diğer hücreleri değiştirdiyse, yordamı somatik hücre veya devralınabilir gen terapisi denir.