O tratamento de doenças hereditárias, introduzindo nas células de indivíduos afetados as selvagem-tipo cópias do gene defeituoso causando o transtorno. Se as células reprodutivas são modificadas, o procedimento é chamado germinal ou terapia genética hereditária. Se as células que não as células reprodutivas são modificadas, o procedimento é chamado de terapia gênica de células somáticas ou não hereditários.