Behandling av arvelige sykdommer ved å innføre inn i cellene av berørte individer av vill-type kopier av det defekte genet som forårsaker sykdommen. Hvis reproduktive celler endres, prosedyren kalles bakterie-line eller arvelig genterapi. Hvis celler enn reproduktive celler endres, prosedyren kalles somatiske celler eller ikke-arvbare genterapi.