Il trattamento di malattie ereditarie, introducendo nelle cellule degli individui affetti il selvaggio-tipo copie del gene difettoso che causano il disturbo. Se cellule riproduttive sono modificate, la procedura è denominata germinale o terapia genica ereditabile. Se sono modificate celle diversi da cellule riproduttive, la procedura è denominata terapia genica di cellule somatiche o non ereditabile.