Bevezetésével a sejtekbe, az érintett személyek a vad-típusú példányban a hibás gén okozza a betegség örökletes betegségek kezelésére. , Ha módosulnak a reproduktív sejtek, az eljárás az úgynevezett csíra-line, vagy öröklődő génterápia. , Ha a sejteket más, mint a reproduktív sejtek módosulnak, az eljárás az úgynevezett szomatikus sejt vagy nem örökölhető génterápia.