El tratamiento de enfermedades hereditarias introduciendo en las células de los individuos afectados las salvaje-tipo copias del gen defectuoso que causa el trastorno. Si se modifican las células reproductivas, el procedimiento se llama línea germinal o terapia génica heredable. Si las células diferentes a los que las células reproductivas son modificadas, el procedimiento se llama terapia génica de células somáticas o no hereditarios.