Druhým krokem při testování experimentální lék (nebo jiné léčby) v člověka. Obvykle, fáze II testů se provádí pouze tehdy, jestliže fáze I testy prokázaly, že lék je bezpečné, ale někdy I fáze a fáze II testů jsou dohromady. Fáze II testů jsou navrženy hodnotit účinnost u lidí s onemocnění nebo stav zkoumané a stanovit společné krátkodobé nežádoucí účinky a rizika spojená s drogou. Fáze II zkoušky zahrnovat více účastníků (často několik stovek) a obvykle déle než fázi jsem testy.