Au lieu d'uniquement remplacer des gènes déficients, médecine fondée sur des gènes est l'application d'acides nucléiques (ADN, ARN) contenant des informations génétiques comme réactifs thérapeutiques en général. Les acides nucléiques de sont utilisés pour ajouter une fonction thérapeutique bénéfique aux cellules, supprimez les fonctions pathologiques de cellules ou utilisent les cellules pour la production de protéines thérapeutiques. Cela peut être un transitoire ou un effet permanent.